Z radością i nadzieją dowiedzieliśmy się, że trwają intensywne badania nad opracowaniem leku na Zespół Angelmana. Do tej pory lek na ZA zaliczał się do tak zwanych leków sierocych (za mało potencjalnych pacjentów do leczenia, aby firmom farmaceutycznym się opłacało pracować nad lekiem na to schorzenie).
Na szczęście firmy farmaceutyczne to jedno, a zdeterminowani rodzice i naukowcy to drugie.
Dzięki niestrudzonej pracy naukowców udało się w dużym stopniu zrozumieć mechanizmy powstawania ZA.
Wyniki badań są na tyle zadawalające, że obecnie trzy firmy pracują nad opracowaniem leku, i każda ma inny pomysł na rozwiązanie tego problemu.

     Firma OVID Therapeutics pracuje nad lekiem o nazwie OV101. Jest to lek , który działa na synapsy czyli połączenia między nerwami.

Cechy leku:
- tabletki doustne,
- krótki okres półtrwania, we krwi około 90 min
- minimalne efekty uboczne, np. senność przy zbyt dużej dawce leku
- lek był już testowany na „myszach Angelmana” , z pozytywnym skutkiem głównie w zakresie motoryki.
Z pośród obecnie opracowywanych leków, to OV101 jest lekiem, który jest najbliżej testowania w fazie klinicznej.
Na początku 2016 roku planowane jest rozpoczęcie testów na ludziach.
Jeśli efekty będą zadawalające ,firma planuje wprowadzić lek na rynek w 2018 roku.

     Inny pomysł na lek ma firma Agilis Biotherapeutics.
Ich pomysłem na leczenie jest terapia genowa, polegająca na użyciu adenowirusa (AAV) w celu przetransportowania i zaimplantowania w każdej komórce organizmu genu UBE3A,tak aby każda komórka miała możliwość produkowania białek kodowanych przez UBE3A.
Cechy leku:
- zastrzyki prawdopodobnie bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego – podanie podobne do znieczulenia zewnątrzoponowego lub punkcji lędźwiowej
- dawkowanie – jednorazowo
- lek nie był jeszcze testowany na ludziach.

Firma obiecała przedstawić więcej informacji o testach na zwierzętach na Gali FAST (Foundation For Angelman
Syndrome Therapeutics) w grudniu 2015.

     Ostatnią firmą jest Isis Pharmaceuticals.
Pomysł tej firmy opiera się na możliwości uruchomienia genu UBE3A na ojcowskim allelu 15-go chromosomu. (Uszkodzenie na matczynym allelu powoduje ZA)
Cechy leku:
- prawdopodobnie iniekcje do płynu mózgowo-rdzeniowego ale z większą częstotliwością (prawdopodobnie 2-3 razy w roku).

Wszystkie te badania prowadzone są we współpracy z najlepszymi specjalistami zajmującymi się, od wielu lat, problematyką Zespołu Angelmana.